《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》发布

中国青年报客户端讯（中青报·中青网记者 夏瑾）11月8日，“共筑中法健康赛道 罕卫生命奇迹”罕见病主题活动在第七届中国国际进口博览会上举办。由北京血友之家罕见病关爱中心和天津大学药学院医药政策与经济研究中心合作完成的《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》（以下简称“研究”）在活动现场发布。血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，根据《中国血友病诊治报告2023》，目前我国有登记的血友病患者约4万例。患者被称为“玻璃人”，因体内天生缺少特定的凝血因子，终生伴随着“血流不止”的痛苦。近十几年来，中国血友病诊疗取得诸多进展，大多数患者可以避免致死或严重致残，但患者生活质量还存在诸多困境。活动现场，主办方供图研究显示，大多数血友病患者过去一年都发生过出血，平均出血次数约为32次，抑制物阳性患者比阴性患者出血次数更多。每十天左右一次的“出血负担”是患者面临的巨大难关，如不能很好控制出血问题，可能导致关节变形甚至残疾，影响学习和工作。研究同时也展现出当前血友病患者治疗现状——抑制物阴性的血友病患者仅一半达到低剂量凝血因子预防治疗，这说明不少患者仍处于“按需治疗”的阶段。对于血友病患者，规范的预防治疗才是更为有效的方式，而在现有疗法下，“规范”则意味着患者每周需要进行2-3次预防性的足剂量凝血因子注射，也就是每年进行一百多次静脉注射。沉重的“针头负担”让不少患者望而却步。中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授表示，“血友病规范化预防治疗是降低患者出血几率，避免残疾甚至生命危险的有效路径。”本次进博会展出的创新非因子疗法芬妥司兰钠注射液，实现每年最少6次皮下注射的机制，“可极大提升患者依从性，让规范化的预防治疗不再遥不可及，这类创新疗法将为更多中国血友病患者带来治疗模式变革。”“罕见病是重大的公共卫生问题，”中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康在活动现场说，“罕见并不意味着不被看见，希望社会各界进一步拆解罕见病患者的困境并逐个击破，不断改善患者的生存状况。”来源：中国青年报客户端

2024年全球血液病药物和诊断市场分析

全球血液疾病药物和诊断市场在未来几年内将继续保持强劲增长。尽管面临一些挑战，但技术进步、健康意识的提高和新兴市场的增长为行业提供了巨大的机遇。对于制药和生物技术公司、医疗保健提供者以及投资者来说，深入了解这一市场的动态和趋势至关重要。随着全球人口老龄化和血液疾病发病率的增加，血液疾病药物和诊断市场正迎来前所未有的增长机遇。2024年的《PHM116C：血液疾病药物和诊断全球市场》报告为我们提供了深入的行业分析和市场预测，揭示了这一领域的未来趋势和挑战。市场概况2023年，全球血液疾病药物和诊断市场规模达到了1222亿美元，预计到2029年将增长至1893亿美元，年均复合增长率（CAGR）为7.6%。这一增长主要受到以下几个因素的驱动：血液疾病发病率的增加：包括贫血、出血性疾病和白血病等在内的血液疾病在全球范围内的发病率不断上升。自动化诊断技术的广泛应用：自动化血液分析系统在高容量实验室中的应用提高了诊断的准确性和效率。政府和私人对治疗的资助增加：随着对血液疾病研究和治疗的重视，政府和私人部门的投资也在不断增加。市场驱动因素血液疾病的高发病率是市场增长的主要驱动力之一。根据2023年的数据，全球每年有数十万新生儿因遗传性血红蛋白疾病而出现症状。此外，贫血、出血性疾病和白血病等血液疾病的发病率也在增加。自动化诊断技术的应用：随着技术的进步，自动化血液分析系统在实验室中的应用越来越广泛。这些系统能够提供高精确度和高效率的诊断结果，减少了手动计数的错误。政府和私人资助的增加：为了应对血液疾病的挑战，许多国家和私人机构都在增加对相关研究和治疗的资助。例如，美国白血病和淋巴瘤协会（LLS）自1949年成立以来已投资超过12亿美元用于血液癌症研究。市场限制因素尽管市场前景广阔，但也存在一些限制因素：仪器和治疗的高成本：血液疾病诊断和治疗所需的仪器和药物通常价格昂贵，这可能会限制一些患者获得治疗的机会。报销挑战：医生在获得保险报销时面临诸多挑战，如不一致的报销时间表、支付审计、账单编码错误等。市场机遇健康意识的提高：随着人们对健康检查的重视，早期诊断和预防性护理的需求增加，这为血液疾病诊断和治疗市场提供了新的机遇。新兴经济体的增长：亚洲市场，特别是中国和印度，由于人口老龄化和医疗基础设施的改善，正在成为血液疾病诊断和治疗市场的重要增长点。技术进步AI辅助诊断：人工智能在血液疾病诊断中的应用正在增加，通过整合各种诊断技术的数据，AI可以帮助预测疾病结果，减少诊断时间和成本。基因治疗：基因治疗在治疗遗传性血液疾病方面显示出巨大潜力。例如，CRISPR/Cas9基因编辑技术已被用于治疗镰状细胞病。免疫疗法：利用免疫系统对抗血液疾病的免疫疗法，如CAR-T细胞疗法，已在某些类型的淋巴瘤和白血病治疗中显示出希望。竞争情报全球血液疾病药物和诊断市场由多家领先公司主导，包括Abbott、Amgen、Bristol Myers Squibb、Danaher、F. Hoffmann-La Roche、Novartis、Sanofi和Sysmex等。这些公司在产品创新、市场策略和战略合作方面不断努力，以保持竞争优势。结论总之，全球血液疾病药物和诊断市场在未来几年内将继续保持强劲增长。尽管面临一些挑战，但技术进步、健康意识的提高和新兴市场的增长为行业提供了巨大的机遇。对于制药和生物技术公司、医疗保健提供者以及投资者来说，深入了解这一市场的动态和趋势至关重要。报告要点 血液疾病药物和诊断的全球市场预计将从2024年的1312亿美元增长到2029年底的1893亿美元，在2024年至2029年的预测期内，复合年增长率(CAGR)为7.6%。报告包括 49个数据表和44个附加表 血液疾病药物和诊断的当前和未来全球市场概述 对全球市场趋势的分析，包括2021-2023年的市场收入数据、2024年的估计值、2029年的预测值以及到2029年的预计复合年增长率 对当前市场规模和收入增长前景的估计，以及按细分市场、产品、最终用户、药物类型和地区进行的市场份额分析 与市场动态、当前和新兴技术、法规、癌症发病率以及各种宏观经济因素的影响相关的事实和数据 治疗策略，如血液疗法和药物、化疗、放疗和免疫疗法，以及用于诊断的检测和筛选方法 回顾主要参与者的技术发展、产品介绍和其他最近的行业活动 讨论行业的可持续发展趋势和ESG发展，重点关注消费者态度、公司的ESG得分排名及其ESG实践 对近期专利的分析 看看竞争格局，包括公司的市场份额，M&A活动和风险投资 主要市场参与者的概况，包括Danaher、Abbott、Sysmex Corp .、Bristol Myers Squibb Co .和F. Hoffmann-La Roche Ltd      报告范围 本报告涵盖了用于治疗血液疾病的药物的全球市场，以及用于诊断这些疾病的设备和试剂。根据产品类型，血液病诊断市场分为试剂&仪器和软件。根据最终用户，市场分为医院、诊断实验室和其他。根据药物类型，用于治疗血液系统疾病的药物分为肿瘤药物和非肿瘤药物。市场分为四个地理区域:北美、欧洲、亚太地区和世界其他地区(RoW)。对于市场估计，提供了2023年的数据作为基准年，并预测了2024年至2029年的情况。该报告还涵盖了批准的药物，管道分析，创新研究，市场内的机会，以及领先公司的概况。白血病患者数量的增长是市场增长和开发更有效药物的主要原因。 本文转自：医药趋势

重磅发布！2023年度中国血液学十大研究进展揭晓

      1月7日，第四届中国血液学科发展大会揭晓了“2023年度中国血液学十大研究进展”。   “中国血液学十大研究进展”遴选活动由中国血液学科发展大会发起，自2020年开始，至今已成功举办四届，旨在记录、展示和宣传我国血液学研究领域的重大科学进展和标志性成果，展现我国血液学研究实力和学术水平，激励血液学领域医师和广大科技工作者进一步勇担使命、追求卓越，促进公众理解、关心和支持血液学研究，在全社会营造良好的科学氛围。   “2023年度中国血液学十大研究进展”所推荐的科学进展皆为在2023年1月1日至2023年12月31日期间公开发表且核心科学发现在中国完成的研究成果。中国血液学科发展大会组委会面向血液学科16个亚类78名专家发出提名邀请，经多轮组织、专家广泛推荐，遴选出了19项进展进入终选。终选采取网上投票方式，邀请了血液领域相关两院院士、中华医学会血液学分会、中国病理生理学会实验血液学专业委员会、中国生理学会血液生理学专业委员会、中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会、中国医院协会血液学机构分会、中国血液病专科联盟工作委员会、《中华血液学杂志》编委会、《Blood Science》中国编委等专家进行网上投票，共收到有效投票126张，得票数排名前10位的进展入选“2023年度中国血液学十大研究进展”。本次入选进展兼顾临床与基础研究，具有原创性突出、创新性鲜明、社会意义重大等特点。（以上排名不分先后）2023年度中国血液学十大研究进展评选结果       2024年是全面贯彻落实党的二十大精神的关键之年，也是实施“十四五”规划的攻坚之年。贯彻新发展理念、构建新发展格局、推动高质量发展，比过去任何时候都更需要科学技术解决方案，都更需要增强创新这个第一动力。中国血液学科发展大会始终致力于促进我国血液学科活跃学术气氛、弘扬科学精神、坚定创新自信、抢抓创新机遇、勇攀科技高峰、破解发展难题，加快实现高水平科技自立自信，推动全球科技进步，共谋人类命运共同体，为守护人民健康贡献更多的中国智慧和中国方案。编辑：张雅楠 方玥立（高博）校对：吴静 柴子越审核：刘兵 张磊 周家喜原文链接 | https://mp.weixin.qq.com/s/qmfTYqrxp-Ep8WblCA-d0Q内容来源 | 血液病医院血液学研究所

中华医学会第十八次血液学学术会议在汉召开，《实用血液病学》正式发布

极目新闻记者 刘迅通讯员 聂文闻 褚章波 熊婉婷      9月20日至22日，由中华医学会、中华医学会血液学分会主办，湖北省医学会承办，华中科技大学同济医学院附属协和医院、苏州大学附属第一医院协办的中华医学会第十八次血液学学术会议在武汉召开。此次大会汇聚了国内外4000余位血液病领域的顶尖专家学者，大家围绕新进展、新技术、新疗法，探讨如何进一步推动血液病领域的高质量发展。大会现场       开幕式由中华医学会血液学分会候任主委胡豫教授主持。中国红十字会会长、中国科学院院士陈竺，中国工程院院士陈赛娟、黄晓军出席并作主题报告，华中科技大学校长、中国工程院院士尤政，中华医学会副会长、秘书长王健，中华医学会血液学分会主任委员吴德沛出席并致辞。中国红十字会会长、中国科学院院士陈竺中国工程院院士陈赛娟中国工程院院士黄晓军华中科技大学校长、中国工程院院士尤政中华医学会副会长、秘书长王健中华医学会血液学分会主任委员吴德沛       9月21日上午，陈竺院士主审、陈赛娟院士和黄晓军院士主译的《威廉姆斯血液学》（第10版）中文版，胡豫教授、黄晓军院士、吴德沛教授共同主编的《实用血液病学》正式发布。陈竺院士、陈赛娟院士、黄晓军院士、胡豫教授、吴德沛教授、人民卫生出版社总编辑杜贤共同为新书揭幕，新书全面体现了我国血液学领域的最新成果，标志着中国专家在国际血液学基础及临床研究领域的学术贡献日益突出，诸多血液病诊治“中国实践”“中国方案”登上国际学术舞台。《实用血液病学》正式发布        大会以“科技引领血液病创新发展”为主题，深入探讨了科技创新在提升医疗服务质量、加速新药研发、优化诊疗流程等方面的关键作用。        陈竺院士主题讲座围绕“不忘初心、砥砺奋进，开创我国血液学高质量发展新局面”，深入探讨了血液学领域的发展前景，强调了科技创新在推动血液病学发展中的核心地位。       陈赛娟院士、黄晓军院士以“中国成人白血病诊疗登记系统进展暨白血病大型队列建设及思考”“细胞治疗——从经典造血干细胞移植到新型细胞免疫治疗”为题，就白血病诊疗进展、细胞治疗、免疫疗法等前沿话题进行了精彩演讲，分享了最新的研究成果和临床经验。       威尔康奈尔医学院James Bussel教授带来“FcRn是IgG介导的自体免疫和同种免疫疾病的关键”，提出研究血液系统免疫相关疾病的新视角。       胡豫教授关于“静脉血栓栓塞症的防控研究进展”的主题深入剖析了静脉血栓防控的重要性和先进研究和临床实践成果。       国内外血液病专业三百余名学者分享了诸多新进展、新技术、新疗法，并探讨如何进一步推动血液病领域的高质量发展，为血液病领域的未来发展描绘蓝图。大会汇聚了国内外4000余位血液病领域的顶尖专家学者      “全国血液学学术会议是全国血液学领域规模最大、规格最高、参与人数最多的会议，大会设置两个主会场、20个分论坛，全面展示我国血液学领域的研究成果和重要进展。”大会主席、中华医学会血液学分会候任主委、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授表示，血液病领域正迎来前所未有的发展机遇。未来，将继续紧盯国际前沿，推动科技创新与临床实践的深度融合，为血液病患者带来更为精准、有效的治疗方案，为健康中国建设贡献力量。大会主席，中华医学会血液学分会候任主委、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授       中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示，近年来血液学全面快速发展，部分领域取得了突出的成果，达到了国际领先水平。随着生物医药领域的快速发展，血液学领域将迎来一系列创新技术和治疗方法，未来如何将这些成果应用于患者身上，更好地为患者服务，这也是学会发展的一个着力点。       本次学术会议的成功举办，不仅展示了中国血液病领域在科技创新方面的领先地位，也为推动医药卫生体制改革、提升人民健康水平作出了积极贡献。未来，在科技教育人才一体化发展战略的引领下，中华医学会血液学分会将继续发挥其在推动血液病领域创新发展中的重要作用，为人类健康事业贡献更多中国智慧与中国力量。       据悉，武汉协和医院血液科作为大会的协办方，充分展示了该院在血液病领域的科技创新实力。特别是在出凝血疾病精准诊治以及Car-T为代表的细胞免疫治疗方面取得多项突破性进展，这些成果不仅为患者带来了更为安全有效的治疗方案，也为我国血液病治疗树立了新的标杆。（来源：极目新闻）

2024 EHA | 米托蒽醌脂质体多项血液领域研究成果精彩亮相！

  第29届欧洲血液学会（EHA）年会于2024年6月13日-16日在西班牙马德里隆重举行，作为欧洲血液学领域最具规模的国际会议之一，EHA年会吸引了来自全世界各地的专家学者进行分享交流、公布并传递血液学的创新进展和突破性临床研究成果。米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）是我国自主研发、具有独立知识产权的2类新药，于2022年1月7日获得NMPA批准上市，适应症为既往至少经过一线标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。此次EHA盛会上展示了多项米托蒽醌脂质体最新研究成果，包括2篇壁报（Poster）、2篇电子壁报（e-Poster）及多篇在线摘要（Publication Only），研究领域涉及白血病、移植预处理和淋巴瘤，有望丰富此类疾病的临床用药选择。急性髓系白血病摘要号：P602（Poster）含盐酸米托蒽醌脂质体方案治疗急性髓系白血病的真实世界研究：短期疗效及安全性分析英文题目：Real-world outcomes of mitoxantrone hydrochloride liposome regimen for acute myeloid leukemia: a short-term analysis of efficacy and safety1研究团队：哈尔滨血液病肿瘤研究所 马军教授团队研究内容：      该研究是一项多中心、非干预性、双向队列研究，旨在观察真实世界中含米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）方案治疗急性髓系白血病（AML）的疗效和安全性。截至2024年2月21日，共纳入239例至少接受一周期含Lipo-MIT方案治疗的AML患者，初治117例、复发/难治122例。初治患者整体复合完全缓解（CRc）率为84.6%（99/117）、客观缓解率（ORR）为91.5%（107/117），45例接受诱导治疗患者CRc率为75.6%、ORR为88.9%；复发/难治患者整体CRc率为45.1%（55/122）、ORR为55.7% （68/122），101例接受诱导治疗患者CRc率为41.6%、ORR为54.5%。Lipo-MIT+阿糖胞苷（MA）为初治患者使用最多的方案，CRc率为86.7%；MA和Lipo-MIT+阿糖胞苷+依托泊苷（MAE）为复发/难治患者使用较多的方案，CRc率分别为54.5%和34.6%。常见3/4级治疗相关不良事件（TRAE）为血小板计数降低（64.5%）、白细胞计数降低（63.6%）、中性粒细胞计数降低（60.7%）、贫血（48.6%）和肺部感染（5.9%）。研究结果证实含Lipo-MIT方案在AML治疗中具有良好的疗效和安全性。图1. 患者整体疗效结果及不同方案疗效结果摘要号：P1749（e-Poster）盐酸米托蒽醌脂质体联合CLAG方案治疗复发/难治AML（非M3）的疗效和安全性英文题目：Efficacy and safety of mitoxantrone hydrochloride liposome combined with CLAG regimen in refractory and relapsed acute myeloid leukemia (non-M3)2研究团队：陆军军医大学第二附属医院 张曦教授团队研究内容：该研究回顾性分析了2022年6月至2024年1月期间在该中心接受Lipo-MIT联合CLAG（克拉屈滨+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子）方案治疗复发/难治AML患者的数据。共纳入16例患者，CRc率为68.8%（11/16），CRc患者中9例（81.8%）达到流式MRD阴性。中位随访4.42（0.89-20.1）个月，7例患者接受单倍体造血干细胞移植（haplo-HSCT）治疗，目前仍处于缓解期，3例患者复发。中位无复发生存期（RFS）为17.1（0.59-17.1）个月，中位总生存期（OS）尚未达到。常见的≥3级TRAE为血液学毒性（100.0%）、败血症（18.8%）和肺部感染（12.5%），中性粒细胞计数＜0.5 x 109/L的中位持续时间为24（14-41）天，血小板计数＜20 x 109/L的中位持续时间为18（3-59）天。Lipo-MIT联合CLAG方案治疗复发/难治AML具有令人鼓舞的疗效和可控的安全性。图2. 患者疗效结果摘要号：P1823（e-Poster）盐酸米托蒽醌脂质体联合阿糖胞苷治疗新诊断的AML患儿：药代动力学、安全性和有效性英文题目：Combination of mitoxantrone hydrochloride liposome with cytarabine in pediatric patients with newly diagnosed AML: pharmacokinetics, safety and efficacy3研究团队：中国医学科学院血液病医院 竺晓凡教授团队研究内容：该研究是一项前瞻性、单中心、药代动力学研究，旨在观察Lipo-MIT联合阿糖胞苷用于AML患儿的药代动力学（PK）特性，并初步评估其安全性和疗效。截至2024年2月20日，共分析7例患儿数据。单次静脉注射Lipo-MIT 30 mg/m2后，游离与总米托蒽醌的AUC0-t比值为1.83%±0.554%，表明Lipo-MIT输注后循环中释放的游离米托蒽醌较少，比值固定在1%-2%。总米托蒽醌的平均t1/2为60.2±9.35小时。总体而言，与单独使用Lipo-MIT相比，Lipo-MIT与阿糖胞苷联合使用时的PK特性在AML患儿中未发生改变。最常见的3/4级TRAE包括：血液学毒性（100.0%）、软组织感染（28.6%）。接受1周期和2周期治疗后的CRc率均为85.7%（6/7），在达到CRc的患儿中，流式MRD阴性率为100%（6/6），2例有髓外浸润的患儿病灶消失。Lipo-MIT具有良好的PK特性，与阿糖胞苷联合使用后未受影响，同时显示一定的疗效且安全可耐受。图3. 总米托蒽醌和游离米托蒽醌的PK参数结果以及患者疗效结果摘要号：PB2460（Publication Only）盐酸米托蒽醌脂质体联合方案治疗复发/难治急性髓系白血病的疗效和耐受性英文题目：Efficacy and tolerability of combined regimens with mitoxantrone hydrochloride liposome for refractory and relapsed acute myeloid leukemia4研究团队：中国医学科学院血液病医院 姜尔烈教授团队研究内容：该研究是一项前瞻性、单中心、探索性临床研究，纳入了20例复发/难治成人AML患者，根据患者个体化疾病特征，给予Lipo-MIT联合方案进行诱导治疗，Lipo-MIT中位给药剂量为20.00（11.17-33.75）mg/m2。既往接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）复发的患者，诱导治疗后序贯供者淋巴细胞输注（DLI）。12例（60%）患者经过一周期治疗达到CRc，13例allo-HSCT后复发的患者中，9例（69.23%）达到CRc。疗效较优方案包括MAC（Lipo-MIT+阿糖胞苷+环磷酰胺）样方案，CRc率为66.67%。中位随访6.64（1.64-19.61）个月，中位OS为9.99（95% CI，2.05-17.92）个月，中位EFS为2.18（95% CI，1.67-2.53）个月。常见3/4级TRAE包括贫血（50%）、血小板计数降低（35%）、白细胞计数降低（35%）、中性粒细胞计数降低（25%）和肺部感染（40%），无致死性感染。对于化疗后复发/难治、以及allo-HSCT后复发的AML患者，Lipo-MIT联合方案是一种安全有效的选择。图4. 患者用药方案及疗效结果白血病移植预处理摘要号：P1370（Poster）接受盐酸米托蒽醌脂质体联合白消安和氟达拉滨预处理方案行单倍体造血干细胞移植后以环磷酰胺预防GVHD的前瞻性临床研究英文题目：A prospective study of PTCY as GVHD prophylaxis after haploidentical hematopoietic cell transplantation using liposome mitoxantrone in combination with busulfan and fludarabine conditioning5研究团队：苏州大学附属第一医院 吴德沛教授团队研究内容：该研究是一项开放性、随机对照研究，纳入14至60岁拟行单倍体造血干细胞移植（haplo-HSCT）的急性白血病患者，随机1:1分配至试验组（米托蒽醌脂质体、白消安、氟达拉滨预处理联合移植后环磷酰胺[Lipo-MIT + BuFlu + PTCy]）和对照组（白消安、环磷酰胺[BuCy]预处理联合预防移植物抗宿主病[GVHD]标准方案），旨在评估试验组是否能降低haplo-HSCT后GVHD发生率并改善预后。共计纳入56例患者（对照组、试验组各28例），移植后中位随访7个月，试验组和对照组累计急性GVHD发生率分别为21.42%和42.86%（p=0.086），慢性GVHD发生率分别为25%和39.29%（p=0.252）。中度和重度慢性GVHD整体发生率在试验组和对照组间有显著性差异，分别为0%和17.86%（p=0.019）。两组移植相关死亡率（7.14% vs. 14.3%，p=0.763）和不良事件发生率均没有显著性差异，但对照组EB病毒感染发生率稍高于试验组（17.86% vs. 3.57%，p=0.086）。此外，移植后累计复发率、PFS及OS均无显著性差异。Lipo-MIT + BuFlu + PTCy方案与BuCy方案具有相似的疗效，但在预防GVHD方面更优。图5. 试验组和对照组的总生存期（A）、无进展生存期（B）、慢性GVHD（C）和急性GVHD（D）发生率结果摘要号：PB3158（Publication Only）盐酸米托蒽醌脂质体联合BUCY或氟达拉滨+BUCY用于AML和ALL患者异基因造血干细胞移植预处理的有效性和安全性英文题目：Efficacy and safety of mitoxantrone hydrochloride liposome combined with BUCY and fludarabine+BUCY conditioning regimens for allogenetic hematopoietic stem cell transplantation in AML and ALL patients6研究团队：深圳市第二人民医院 杜新教授团队研究内容：该研究回顾性分析了2023年4月至2023年12月，在该中心进行allo-HSCT并接受含Lipo-MIT预处理方案的30例急性白血病患者数据，其中AML 15例，急性淋巴细胞白血病（ALL）15例。8例行全相合移植患者接受BUCY联合Lipo-MIT（BUCY + M）预处理方案，22例行单倍体移植患者接受氟达拉滨联合BUCY + M（FBC + M）预处理方案。所有患者移植后均达到血液学完全缓解和造血重建，中性粒细胞中位植入时间为19天，血小板中位植入时间为24天。移植后28天内治疗相关毒性主要为肝脏毒性和出血性膀胱炎，大多为轻度。急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率为26.7%（8/30），其中5例为1-2级，3例为3-4级。中位随访6.34（2.50-10.25）个月，慢性GVHD发生率为20%，均为1-2级。移植后100天内3-4级感染不良事件发生率为26.7%，其中肺部感染发生率最高（10%）。在BUCY样预处理方案中加入Lipo-MIT具有可接受的安全性，更多长期随访数据有待进一步更新。表1. 治疗相关毒性结果淋巴瘤摘要号：PB3004（Publication Only）盐酸米托蒽醌脂质体、吉西他滨、长春瑞滨联合或不联合利妥昔单抗（GVM ± R）治疗复发/难治侵袭性非霍奇金淋巴瘤英文题目：Mitoxantrone hydrochloride liposome, gemcitabine, vinorelbine with or without rituximab (GVM±R) in patients with relapsed or refractory aggressive non-hodgkin’s lymphoma7研究团队：中国医学科学院血液病医院 邱录贵教授团队研究内容：该研究是一项单臂、开放、3+3剂量递增Ⅰ期临床研究，旨在探索Lipo-MIT最大耐受剂量（MTD）和Ⅱ期推荐剂量（RP2D），并进一步评估GVM ± R方案的安全性和有效性。自2022年4月2日至2023年11月28日，共纳入18例复发/难治侵袭性非霍奇金淋巴瘤（R/R aNHL）患者。Lipo-MIT 16、18、20 mg/m2剂量组各发生1例剂量限制性毒性（DLT），均为4级中性粒细胞计数降低超过7天。截至数据统计，18例患者ORR为66.7%，完全缓解（CR）率为44.4%；其中弥漫大B细胞淋巴瘤ORR为71.4%（5/7），CR率为57.1%（4/7），NK/T细胞淋巴瘤ORR为63.6%（7/11），CR率为36.4%（4/11）。常见的3/4级TRAE主要为白细胞计数降低（94.4%）、中性粒细胞计数降低（88.9%）、血小板计数降低（72.2%）、贫血（38.9%）、淋巴细胞计数降低（38.9%）、发热性中性粒细胞减少症（16.7%）、肺炎（16.7%）和低钾血症（11.1%）。GVM ± R方案在R/R aNHL患者中显示初步疗效和可控的安全性，并确定Lipo-MIT以18 mg/m2作为RP2D开展单臂、多中心Ⅱ期临床研究。图6. 患者疗效结果摘要号：PB3009（Publication Only）盐酸米托蒽醌脂质体联合环磷酰胺、长春新碱、依托泊苷和泼尼松（CMOEP）治疗初治外周T细胞淋巴瘤的Ⅰ期临床研究英文题目：Combination of mitoxantrone hydrochloride liposome with cyclophosphamide, vincristine, etoposide and prednisone (CMOEP) in treatment-naive patients with peripheral T-cell lymphoma: a phase one study8研究团队：天津医科大学肿瘤医院 张会来教授团队研究内容：该研究为前瞻性、单臂、多中心、Ⅰ期临床研究，旨在探索CMOEP治疗初治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）中米托蒽醌脂质体的剂量限制性毒性（DLT）以及联合方案的最大耐受剂量（MTD），并初步评估CMOEP方案的安全性和有效性。截至2024年2月7日，共纳入11例不同亚型PTCL患者，其中Lipo-MIT 15 mg/m2组3例、18 mg/m2组5例、20 mg/m2组3例，均未发生DLT。截至数据统计，8例患者具有至少一次疗效评估结果，整体ORR为100%，CR率为50%。常见的3/4级TRAE主要为白细胞计数降低（63.6%）、中性粒细胞计数降低（54.5%）、淋巴细胞计数降低（36.4%）和贫血（18.2%）。CMOEP方案在初治PTCL患者中显示初步疗效和可控安全性。表2. 患者疗效结果摘要号：PB3011（Publication Only）含盐酸米托蒽醌脂质体联合方案用于复发/难治NK/T细胞淋巴瘤的有效性及安全性英文题目：Efficacy and safety analysis of combination therapy based on mitoxantrone hydrochloride liposome injection in relapsed/refractory NK/T-cell lymphoma9研究团队：北京同仁医院 王亮教授团队研究内容：该回顾性研究纳入12例既往接受过含培门冬酶方案治疗的复发/难治NK/T细胞淋巴瘤（NK/TCL）患者，其中11例疾病分期为Ⅳ期，5例末线难治。经含Lipo-MIT联合方案治疗后：5例（41.7%）患者达CR，5例（41.7%）患者达部分缓解（PR），1例（8.3%）患者疾病稳定（SD），1例（8.3%）患者疾病进展（PD）。中位随访4（2-14）个月，中位PFS为5个月，中位OS为7个月。9例患者发生≥3级骨髓抑制，中位恢复时间为14（2-35）天。另外，5例患者发生皮肤蓝染，但未显示皮肤蓝染与治疗疗效间具有相关性。基于Lipo-MIT联合方案治疗复发/难治NK/TCL显示较高缓解率，同时Lipo-MIT具有一定骨髓抑制毒性，在联合细胞毒性药物治疗时应给予积极的支持治疗。图7. 患者疗效结果摘要号：PB3027（Publication Only）环磷酰胺、盐酸米托蒽醌脂质体、长春新碱和泼尼松联合或不联合利妥昔单抗（CMOP ± R）一线治疗非霍奇金淋巴瘤英文题目：Cyclophosphamide, mitoxantrone hydrochloride liposome, vincristine, and prednisone regime with or without rituximab (CMOP±R) shows high efficacy as a first-line treatment for non-hodgkin’s lymphoma10研究团队：苏州大学附属第一医院弘慈血液病医院 黄海雯教授团队研究内容：该研究为单臂、多中心、Ⅱ期临床研究，旨在评估以盐酸米托蒽醌脂质体为基础的CMOP ± R方案治疗初治非霍奇金淋巴瘤（NHL）的有效性和安全性。自2022年11月至2024年1月，共纳入33例初治NHL患者，其中30例疾病分期为Ⅲ-Ⅳ期，18例IPI评分≥3分。截至数据统计，22例符合疗效评估标准，中位随访时间6.6（0.3-13）个月，ORR为90.9%（20/22），CR率为77.3%（17/22）。亚组分析显示，在晚期（IPI评分3-5）患者中显示较高的ORR（90.9%）和CR率（90.9%）。最常见的3/4级TRAE为血液学毒性，包括白细胞计数降低（33.3%）、中性粒细胞计数降低（36.4%）和淋巴细胞计数降低（48.5%），治疗期间无心脏相关不良事件发生。CMOP ± R方案一线治疗NHL显示良好疗效，特别针对晚期患者不良反应可控。图8. 患者疗效结果小结米托蒽醌脂质体作为全球首个米托蒽醌纳米剂型药物，其稳定性增加，血液循环时间延长，活性成分能够有效地在肿瘤组织富集。目前已有多项临床研究成果显示米托蒽醌脂质体在淋巴瘤、白血病以及多发性骨髓瘤等领域具有良好的疗效和安全性，此次会议为其在血液领域的临床应用再添力证。此外，米托蒽醌脂质体的更多临床研究仍在继续开展，期待为广大肿瘤患者带来更多治疗希望。参考文献1. Jun Ma, et al. 2024 EHA P602.2. Xi Zhang, et al. 2024 EHA P1749.3. Xiaofan Zhu, et al. 2024 EHA P1823.4. Erlie Jiang, et al. 2024 EHA PB2460.5. Depei Wu, et al. 2024 EHA P1370.6. Xin Du, et al. 2024 EHA PB3158.7. Lugui Qiu, et al. 2024 EHA PB3004.8. Huilai Zhang, et al. 2024 EHA PB3009.9. Liang Wang, et al. 2024 EHA PB3011.10. Haiwen Huang, et al. 2024 EHA PB3027.版权声明：本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。

初卟啉、血红素和初卟啉合镁盐的合成